echipa Jennifer Doudna, profesor de chimie și biologie moleculară a Universității din California Berkeley, a prezentat în această săptămână în natură o nouă generație de editare a unui instrument numit CASX, care Oferă caracteristici noi datorită căruia are o dimensiune mai mică decât alte enzime, cum ar fi CAS9, descoperite de IT și Charpentier Emmanuelle în 2012.
Anunțul are loc doar la câteva săptămâni după grupul rival de Feng Zhang Institutul Broad – cu care Doudna menține o bătălie legală privind brevetele – a anunțat o nouă platformă CRISPR numită CAS12B.
dimensiunea mai mică față de alte scalcii moleculare vă oferă un avantaj în ediția genetică
n formitabi. și editorul de gene, angajat la oameni, plante, animale și bacterii pentru a tăia și lipi ADN rapid și precis, transformând biologia și deschiderea unor noi modalități de tratament al bolilor. „
acum CASX vine la Angend la Crispr Toolbox de editare genetică, care nu se oprește în creștere. Noua enzimă a fost descoperită acum doi ani de către Doudna și Jill Banfield (de asemenea, de la UC Berkeley) în unele dintre cele mai mici bacterii din lume, proteina a fost similară cu CAS9, dar cu o dimensiune mai mică. „Un mare avantaj la intrarea într-un editor de gene într-o celulă”, spune Sinc Benjamin Oakes, unul dintre autorii noului studiu.
După cum este detaliat, „datorită dimensiunii sale mici, CASX este deosebit de potrivit Pentru ediția terapeutică a genomului, deoarece se poate încadra în vehiculul de administrare cel mai frecvent utilizat, virusul adenoasociat (AAV). Acest virus poate introduce molecule utile în celulele care au nevoie de mutațiile care necesită reparații, dar are o capacitate limitată. Un instrument de editare a genomului mai mic lasă spațiu pentru alte sarcini, cum ar fi Donor ADN, „argumentează.
echipa, din Doudna a determinat structura unică a CASX (gri) și a arătat că această enzimă de dimensiuni reduse este dominată de ARN (roșu) care îl direcționează la secvențe specifice ADN (albastru) , unde ADN-ul se alătură și se taie. / UC Berkeley
anfield a fost obținut dintr-o bază de date de microbi care sunt în apele subterane și sedimente – sistemul imunitar uman ar trebui să îl accepte mai ușor decât CAS9. Unii medici se tem că CAS9 poate crea o reacție imună la pacienții tratați cu terapii cristere.
„Imunogenitate, livrare și specificitate a unui instrument de editare a genomului sunt de o importanță vitală. Suntem încântați de CASX în toate aceste fronturi, „spune Oakes, care lucrează acum ca un inventat și întreprinzător la Institutul Inovator Genomics (IGI), creat de Doudna.
” Nu numai căutăm să descoperim noi foarfece moleculare. Noi Doriți să construiți următorul cuțit elvețian Crispr „, spune Doudna
a unei gene. Pe baza compoziției și a unei forme moleculare unice a proteinei, cercetătorii au concluzionat că CASX a evoluat independent de CAS9, fără a împărtăși un strămoș comun.
Potrivit lui Jennifer Doudna, acest nou studiu este un bun exemplu al eforturilor Că echipa ta face în domeniul ediției genetice cu Crispr. „Nu numai că încercăm să descoperim noi foarfece moleculare, vrem să construim următorul cuțit elvețian de Crispr.”
În această încercare Echipa de biologitate moleculară spaniolă lucrează, de asemenea, la Centrul de Fundația Novo Nordisk pentru Cercetare Proteine Universitatea din Copenhaga. Grupul dvs. investighează cu succes caracteristicile diferitelor scallete moleculare pentru a încerca să avanseze în căutarea unei tehnologii de editare genetică cu mai multe scopuri
pentru Benjamin Oakes, „Câte instrumente există, mai multe și mai bune posibilități . Nu ar trebui să lăsăm nici o piatră fără a se mișca, pe măsură ce căutăm instrumentul potrivit pentru fiecare loc de muncă „, concluzionează.
referință bibliografică:
Jun-Jie Liu, Natalia Orlova, Benjamin L. Oakes, Hannah B. Spinner, Katherine LM Baney, Jonathan Chuck, Dan Tan, Gavin J. Knott, Lucas B. Harrington, Basem al-Shayeb, Alexander Wagner, Julian Brötzmann, Brett T. Staahl, Kian L . Taylor, John Desmarais, Eva Nogales, Jennifer A. Doudna.”Enzimele CASX cuprind o familie distinctă de editori de genomi ghidați de ARN”. Nature (Febrero, 2019) DOI 10.1038 / S41586-019-0908-X
DIV ID = „FC0D5E310E”