Jennifer Doudna apresenta uma nova ferramenta de edição genética crispr

jennifer doudna equipe, professor de química e biologia molecular da Universidade da Califórnia Berkeley, apresentou esta semana na natureza uma nova ferramenta de edição genética chamada Casx, que Oferece novos recursos, graças ao qual tem um tamanho menor do que outras enzimas, como a Cas9, descoberta por ele e Emmanuelle Charpentier em 2012.

O anúncio ocorre apenas algumas semanas após o grupo rival de Feng Zhang no Instituto Broad – com o qual a Doudna mantém uma batalha legal em patentes – anunciou uma nova plataforma CRISPR chamada CAS12B.

De acordo com o UC Berkeley em uma declaração, em apenas sete anos desde a sua descoberta por Doudna e seu colega Emmanuelle Charpentier, Cas9 “provou ser um formidabi. e editor genético, empregado em seres humanos, plantas, animais e bactérias para cortar e colar o DNA de forma rápida e precisamente, transformando biologia e abrindo novas maneiras para o tratamento de doenças. “

Agora a CasX chega a angústia ao crispr Caixa de ferramentas de edição genética, que não pára de crescer. A nova enzima foi descoberta há dois anos por Doudna e Jill Banfield (também de UC Berkeley) em algumas das menores bactérias do mundo, a proteína era semelhante a Cas9, mas com um tamanho menor. “Uma grande vantagem ao entrar em um editor genético em uma célula”, diz o Sinc Benjamin Oakes, um dos autores do novo estudo.

Como detalhado, “devido ao seu pequeno tamanho, CasX é particularmente adequado Para a edição terapêutica do genoma, como pode se encaixar no veículo de administração mais comumente usado, o vírus adenoasociado (AAV). Este vírus pode introduzir moléculas úteis em células que abrigam mutações que precisam de reparos, mas tem uma capacidade limitada. Uma ferramenta de edição de genoma menor deixa espaço para outras cargas, como DNA doador, “argumenta.

menos reação imune

Além disso, porque vem de bactérias que não estão em humanos – O Banfield foi obtido a partir de uma base de dados de micróbios que estão em águas subterrâneas e sedimentos – o sistema imunológico humano deve aceitá-lo mais facilmente do que o CAS9. Alguns médicos temem que o CAS9 possa criar uma reação imunológica em pacientes tratados com terapias crispras.

“A imunogenicidade, entrega e especificidade de uma ferramenta de edição de genoma são de vital importância. Estamos animados com a CasX em todas essas frentes, “Diz que Oake, que agora trabalha como inventor e empreendedor no Innovative Genomics Institute (IGI), criado por Doudna.

O equipamento usou um criooscópio eletrônico para capturar instantâneos da proteína CasX através dos movimentos da edição. de um gene. Com base na composição e forma molecular única da proteína, os pesquisadores concluíram que a CasX evoluiu independentemente do CAS9, sem compartilhar um ancestral comum.

De acordo com Jennifer Doudna, este novo estudo é um bom exemplo dos esforços Que sua equipe está fazendo no campo da edição genética com crispr. “Nós não só procuramos descobrir novas tesouras moleculares, queremos construir a próxima faca suíça de crispr.”

Nesta tentativa que a equipe do biólogo molecular espanhol também funciona no Novo Nordisk Foundation Center para pesquisa de proteínas a Universidade de Copenhague. Seu grupo investiga com sucesso as características de diferentes viários moleculares para tentar avançar na busca de uma tecnologia de edição genética crisprota multiuso

para o Oake Benjamin, “Quantas outras ferramentas existem, mais e melhores possibilidades . Não devemos deixar nenhuma pedra sem se mover, à medida que procuramos a ferramenta certa para cada trabalho, “conclui.