Progrès excitant de la thérapie génique dans la maladie de Huntington et à la rotation Spinyerabelling Ataxia

Progrès passionnant de la thérapie génique de la maladie de Huntington et de Spynery ATAXIA
Source, le 10 avril 2019

Huntington et SCA Maladie

La maladie de Huntington (HD) et Spinyenbell Ataxia (SCA) sont des maladies neurodégénératives causées par le même type d’erreur dans l’ADN du corps. Essentiellement, les parties de l’ADN de CAG ou de la cytosine, de l’adénine et de la guanine sont répétées plus que la normale. Ce segment d’ADN s’appelle la répétition de la trinucléotide CAG. En HD, le gène HTT est celui qui est muté. En SCA, il s’agit du gène ATXN1.

Dans une personne en bonne santé, le segment CAG est répété 10-35 fois dans le gène HTT. Dans une personne avec HD, 36 Plus de 120 fois est répétée. De même, dans une personne en bonne santé, le gène ATXN1 dispose de 4 à 39 exemplaires du segment CAG. Dans une personne avec SCA, le segment est répété 40 à plus de 80 fois.

Les répétitions de CAG sont un facteur de 8 maladies génétiques totales, y compris EH et SCA.

Therapeutics Dystrogen travaille sur une nouvelle thérapie génique pouvant sélectivement sanctifier la protéine mutée dans ces conditions.

Nouvelles constatations

Cette thérapie génique est unique car les chercheurs ont découvert que cette thérapie peut faire taire cette thérapie. gènes mutés pendant qu’il laisse les sains intacts. Pour y parvenir, la société utilise RNAI comme d’autres entreprises mais utilise une étape différente de silencieux. En particulier, ils croient que cette caractéristique rendra une thérapie une bonne option pour la population de patients pédiatriques. Il permettra, par exemple, que les protéines saines de Huntingtine se poursuivent avec son développement et sa fonction normales, simulent simultanément ceux qui sont endommagés.

En outre, ses effets de silence sont d’une action prolongée, Bien que la plupart des approches antérieures de RNAI dans l’EH ne soient que si elles ont été capables de faire taire le gène pendant une courte période. Les chercheurs décrivent cela comme un « avantage significatif » de leur nouvelle approche.

DystroGogen a de grands espoirs pour ce nouveau développement, estimant que cela pourrait retarder efficacement les symptômes neurodégénératifs débilitants de ces populations de patients.

Ces nouvelles conclusions seront présentées dans deux prochaines conférences. Celles-ci incluront la 24e réunion annuelle de la Société d’ARN, qui se tiendra du 11 au 16 juin à Cracovie, en Pologne; Et le 44e Congrès FeBS qui aura lieu du 6 au 11 juillet à Cracovie.

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