Jennifer Doudna presenta un nuovo strumento di edizione genetica CRISPR

Jennifer DOUDNA TEAM, professore di chimica e biologia molecolare dell’Università della California Berkeley, ha presentato questa settimana in natura una nuova genetica degli strumenti di editing chiamata Casx, che Offre nuove funzionalità grazie a cui ha una dimensione più piccola rispetto ad altri enzimi come Cas9, scoperti da Esso e Emmanuelle Charpentier nel 2012.

L’annuncio avviene solo poche settimane dopo il gruppo rivale di Feng Zhang sul Broad Institute – con cui Doudna mantiene una battaglia legale sui brevetti – ha annunciato una nuova piattaforma CRISPR chiamata Cas12b.

Secondo l’UC Berkeley in una dichiarazione, in soli sette anni dalla sua scoperta di Doudna e il suo collega Emmanuelle Charpentier, Cas9 “ha dimostrato di essere dimostrato di essere dimostrato un formidabi. e editor gene, dipendente in esseri umani, piante, animali e batteri per tagliare e incollare il DNA in modo rapido e preciso, trasformando la biologia e aprire nuovi modi per il trattamento delle malattie. “

Ora Casx arriva ad Angend to the Crispr Casella degli strumenti di editing genetico, che non smette di crescere. Il nuovo enzima è stato scoperto due anni fa da Doudna e Jill Banfield (anche da UC Berkeley) in alcuni dei più piccoli batteri del mondo, la proteina era simile a Cas9, ma con una dimensione più piccola. “Un grande vantaggio quando entra in un editor genetico in una cella”, afferma Sinc Benjamin Oakes, uno degli autori del nuovo studio.

Come dettagliato, “A causa delle sue dimensioni ridotte, Casx è particolarmente adatto Per l’edizione terapeutica del genoma, in quanto può adattarsi al veicolo di amministrazione più comunemente usato, il virus adenosoasociato (AAV). Questo virus può introdurre molecole utili nelle cellule che ospitano mutazioni che necessitano di riparazione, ma ha una capacità limitata. Uno strumento di modifica del genoma più piccolo lascia spazio per altri carichi, come il DNA donatore “, discute.

Meno reazione immunitaria

in aggiunta, perché proviene da batteri che non sono negli esseri umani – Banfield è stato ottenuto da un database di microbi che sono in acque sotterranee e sedimenti – il sistema immunitario umano dovrebbe accettarlo più facilmente di Cas9. Alcuni medici temono che Cas9 possa creare una reazione immunitaria in pazienti trattati con terapie crispriche.

“Immunogenicità, consegna e specificità di uno strumento di modifica del genoma sono di vitale importanza. Siamo entusiasti di Casx in tutti questi fronti, siamo entusiasti di Casx in tutti questi fronti, “Dice Oakes, che ora lavora come inventalizzatore e intraprendente presso l’innovativo Genomics Institute (IGI), creato da Doudna.

L’apparecchiatura ha utilizzato un crioscoscopio elettronico per acquisire istantanee della proteina Casx attraverso i movimenti di edizione di un gene. Sulla base della composizione e della forma molecolare singola della proteina, i ricercatori hanno concluso che Casx si è evoluto indipendentemente da Cas9, senza condividere un antenato comune.

Secondo Jennifer Doudna, questo nuovo studio è un buon esempio degli sforzi Che la tua squadra sta facendo nel campo dell’edizione genetica con CRISPR. “Non solo cerchiamo di scoprire nuove forbici molecolari, vogliamo costruire il prossimo coltello svizzero di CRISPR.”

In questo tentativo il team di biologo molecolare spagnolo lavora anche al Novo Nordisk Foundation Center per la ricerca proteica di L’Università di Copenaghen. Il tuo gruppo indaga con successo le caratteristiche delle diverse schelette molecolari per cercare di andare avanti nella ricerca di una tecnologia di modifica genetica CRISPR multiuso

per Benjamin Oakes, “Quanti altri strumenti ci sono, molte migliori possibilità . Non dovremmo lasciare alcuna pietra senza muoversi, poiché cerchiamo lo strumento giusto per ogni lavoro, “conclude”.