Jennifer Doudna presenta unha nova ferramenta de edición xenética crispr

Jennifer Doudna Team, profesor de química e bioloxía molecular da Universidade de California Berkeley, presentou esta semana na natureza unha nova xenética de ferramentas de edición chamada CASX, que Ofrece novas funcións grazas ás que ten un tamaño menor que outras enzimas como CAS9, descuberto por el e Emmanuelle Charpentier en 2012.

O anuncio ocorre só unhas semanas despois do grupo rival de Feng Zhang no Broad Institute – co que Doudna mantén unha batalla legal en patentes – anunciou unha nova plataforma crispr chamada Cas12b.

Segundo a UC Berkeley nun comunicado, en só sete anos desde o seu descubrimento por Doudna eo seu compañeiro Emmanuelle Charpentier, CAS9 “demostrou ser un formidabi. e editor de xenes, empregado en humanos, plantas, animais e bacterias para cortar e pegar o ADN de xeito rápido e preciso, transformando a bioloxía e abrindo novas formas para o tratamento das enfermidades. “

agora Casx chega á angendente á crispr Caixa de ferramentas de edición xenética, que non deixa de crecer. A nova enzima foi descuberta hai dous anos por Doudna e Jill Banfield (tamén de UC Berkeley) nalgunhas das bacterias máis pequenas do mundo, a proteína era similar a CAS9, pero cun tamaño menor. “Unha gran vantaxe ao entrar nun editor de xenes nunha cela”, di SINC Benjamin Oakes, un dos autores do novo estudo.

Como se detalla, “Debido ao seu pequeno tamaño, CASX é particularmente adecuado Para a edición terapéutica do xenoma, xa que pode encaixar no vehículo de administración máis utilizado, o virus adenoociado (AAV). Este virus pode introducir moléculas útiles nas células que albergan mutacións que precisan de reparación, pero ten unha capacidade limitada. Unha ferramenta de edición de xenoma máis pequena deixa espazo para outras cargas, como o Donante ADN, “argumenta.

menos reacción inmune

Ademais, porque provén de bacterias que non están en humanos – Banfield foi obtido a partir dunha base de datos de microbios que están en augas subterráneas e sedimentos: o sistema inmunitario humano debe aceptalo con máis facilidade que CAS9. Algúns médicos temen que CAS9 poida crear unha reacción inmune en pacientes tratados con terapias crispr.

“A inmunoxenicidade, a entrega e a especificidade dunha ferramenta de edición do xenoma son de importancia vital. Estamos entusiasmados con CASX en todas estas frontes, “di Oakes, que agora traballa como inventatizer e emprendedor no Innovador Instituto de Xenómica (IGI), creado por Doudna.

O equipo utilizou un cryoschoscopio electrónico para capturar as instantáneas da proteína CASX a través dos movementos de edición dun xene. Baseado na composición e forma única molecular da proteína, os investigadores concluíron que CASX evolucionou de forma independente de CAS9, sen compartir un antepasado común.

Segundo Jennifer Doudna, este novo estudo é un bo exemplo dos esforzos que o teu equipo está facendo no campo da edición xenética con CrisPR. “Non só buscamos descubrir novas tesoiras moleculares, queremos construír o próximo coitelo suízo de CrisPR.”

Neste intento o equipo de biólogo molecular español tamén funciona no Novo Nordisk Foundation Center para a investigación de proteínas de A Universidade de Copenhague. O seu grupo investiga con éxito as características de diferentes fusiles moleculares para intentar avanzar na busca dunha tecnoloxía de edición xenética de crispr multipropósito

para os Oakes de Benjamin “, cantas máis ferramentas hai, máis e mellores posibilidades . Non debemos deixar ningunha pedra sen moverse, xa que buscamos a ferramenta correcta para cada traballo “, conclúe.